respublika.lt

Mažylė Milana stiprėja namuose

(35)
Publikuota: 2023 gegužės 16 09:57:00, Justina GAFUROVA
×
nuotr. 1 nuotr.
Milanai ir toliau reikalinga specialistų pagalba, nuolatinė priežiūra. Milanos šeimos archyvo nuotr.

Visą Lietuvą sujaudinusi mažylė Milana šiandien gydoma namuose. Paskutinę kovo dieną gavusi 2 mln. eurų kainuojantį genų terapijos vaistą, pirmąsias savaites ji praleido medikų rankose. Medikai sako, kad situacija džiuginanti, šalutinių reakcijų nematyti, tačiau apie rezultatus kalbėti dar anksti. O viską pastebinti mama sako, kad jau dabar Milana jaučiasi geriau ir yra stipresnė.

 

Šiandien Milanos mama Greta Patenkienė gali kiek lengviau atsikvėpti, nes vaistus dukrytė jau gavo. Tačiau jauna moteris neslepia, kad ilgas kelias dar tik prasideda. „Mūsų darbotvarkė nepasikeitė, kaip ir anksčiau sportuojame, Milanai reikalingos visos tokios pačios reabilitacijos, kaip iki šiol. Džiaugiuosi, kad laikas ligoninėje praėjo sklandžiai, nepasireiškė jokių sudėtingų šalutinių reakcijų. Dabar jau esame namuose, Milana jaučiasi gerai, kasdien dirba su specialistais ir labai stengiasi", - „Vakaro žinioms" sakė Milanos mama G.Patenkienė.

Moteris nuolat dalijasi mergaitės savijauta ir naujienomis Milanos paramos fondo socialinio tinklo anketoje. Čia naujienų apie Milaną laukia tūkstančiai žmonių, kurių širdis pasiekė šios mažylės istorija.

Kai pirmą kartą išgirdo, kokia suma reikalinga Milanos vaistui įsigyti, G.Patenkienė neslėpė, kad nežinojo, ką daryti, kur pagalbos ieškoti. Paramos fondą dukrai šeima įsteigė iš pradžių kiek abejodama, ar tikrai pavyks.

Šiandien šios abejonės liko praeityje. Tačiau Milanai ir toliau reikalinga specialistų pagalba, nuolatinė priežiūra. Paklausta, ar pavargsta, G.Patenkienė tikina, kad jų namuose - tik pozityvus nusiteikimas ir noras, kad mergaitė ateityje būtų kuo savarankiškesnė.

Nors medikai sako, kad rezultatų reikėtų tikėtis bent jau po metų, jau ir dabar mamos akis mato nežymius, tačiau pozityvius pirmuosius dukros progreso žingsnius. „ Atrodo, kad Milana yra kažkiek sustiprėjusi, kad dažniau vartosi, yra aktyvesnė. Tai matosi, bet reikia palaukti bent metus, kad būtų galima pamatyti pokyčius. Matau, kaip ji dažniau stengiasi apsiversti, labiau laiko galvytę.

Darome viską, kad ji būtų kuo savarankiškesnė. Tikiuosi, jog situacija pasikeis ir nebus taip, kaip buvo anksčiau - Milana labai daug sirgo, didelę laiko dalį praleisdavome ligoninėse", - sakė G.Patenkienė.

„Vakaro žinios" jau rašė, kad valstybei ištiesus pagalbos ranką, fonde surinktų pinigų pakako Milanai reikalingiems vaistams ir net liko. Dalį pinigų G.Patenkienė su šeima jau paaukojo sunkiai sergantiems vaikams, o taip pat suplanavo reabilitacijas ir kitas reikalingas išlaidas Milanos gydymui ketveriems metams.

Paklausta, kur semiasi tiek stiprybės, Milanos mama sako, kad visiems kitiems tėveliams, auginantiems sunkiai sergančius vaikus, gali palinkėti tik atkaklumo. „Galiu pasakyti tiek, kad ir mes labai bijojome pradžioje, bet kažkaip išdrįsome žengti tą žingsnį, perlipti kažkokį barjerą. Nes to reikia ne mums, o mūsų vaikui. Dėl to turime padaryti viską", - sako G.Patenkienė.

Interviu su Kauno klinikų vaikų neurologe, Milanos gydytoja Milda Dambrauskiene:


- Kaip praėjo laikas po to, kai Milana sulaukė genų terapijos gydymo?

- Pirmus du mėnesius po vaistų suleidimo kiekvieną savaitę atliekami kraujo tyrimai: turime stebėti, kaip reaguoja organizmas, kaip veikia kepenys, širdis, atliekami bendri kraujo tyrimai. Visą šį laiką tyrimai tokie, kokių ir tikėjomės - kol kas rimtų šalutinių poveikių nematome. Kol kas atrodo, kad viskas gerai. Todėl po dviejų savaičių Milaną su mama išleidome namo.

- Kaip veikia pati genų terapija? Ji sustabdo ligą?

- Visi trys spinalinei raumenų atrofijai gydyti patvirtinti vaistai tik sustabdo ligą toje stadijoje, kurioje pradedamas gydymas. Todėl didžiulis darbas padarytas Lietuvoje yra tai, kad pradėjome dėl šios diagnozės tikrinti visus naujagimius. Nes jeigu diagnozuojame dar prieš atsirandant simptomams, galima ligą sustabdyti toje stadijoje ir simptomai net neatsiranda. Šiuo metu Lietuvoje yra du vaikai, kuriems buvo diagnozuota liga ir pradėtas gydymas dar iki simptomų pradžios. Jie gauna kompensuojamą gydymą nusinerseno injekcijomis ir auga kaip sveiki vaikai.

O Milanos atveju liga buvo nustatyta tuomet, kai simptomai jau buvo akivaizdūs. Nustačius diagnozę, dar teko palaukti, kol buvo gautas gydymas nusinerseno injekcijomis, o kiekviena savaitė ir mėnuo prisideda prie to, kad liga pažengė į priekį. Gavus pirmąjį vaistą, jis padėjo, pagerėjo jos motorika. Bet jis negalėjo išsaugoti kvėpavimo, rijimo funkcijų. Stebėsime, kaip tai keisis jau gavus genų terapiją.

Šį gydymą gavę vaikai progresuoja nuolat ir net po penkerių ar septynerių metų pastebima, kad jie įgyja naujų motorinių įgūdžių. Tad tikimės, kad ir Milanos atveju taip bus. Rezultatų vertinimas planuojamas praėjus metams nuo injekcijos.

Didžiulis privalumas yra tai, kad Milanai nebereikės vykti į medicinos įstaigą kas keturis mėnesius injekcijoms, kurios būdavo leidžiamos su narkoze. O kaip keisis jos judesiai, kol kas negalime pasakyti. Įprasta antrieji vaikų metai nebūna tokie intensyvūs, kaip pirmieji. Tad dabar Milanai reikia duoti šiek tiek laiko. Juk jai dabar reikia mokytis ne tik sėdėti, bet ir kalbėti.

- Tai yra kelionės pradžia, nes reabilitacijų ir kitų paslaugų reikės dar ilgai.

- Kažkokios pagalbos visada reikės. Tokių vaikų raumenynas yra silpnesnis, tad gali atsirasti ir stuburo problemų. Taip pat reikės nuolatinio darbo, kad sąnariai stiprėtų, reikės lavinti smulkiąją motoriką, kalbą, valgymo įgūdžius. Net ir suaugę, kurie serga šia liga, taip pat turi nuolat rūpintis savo gebėjimų lavinimu.

Savarankiškumas priklausys nuo daugelio dalykų. Dabar dar sunku pasakyti, bet, kad ji bus gerokai savarankiškesnė, negu būtų, jeigu nebūtų gavusi gydymo, tai faktas. Be to, šio tipo spinalinės raumenų atrofijos diagnozę turintys vaikai be gydymo nesulaukdavo antrojo gimtadienio. Tad net jeigu mūsų lūkesčiai ir atrodo optimistiški, tikimės, kad Milana puikiai gyvens, lankys mokyklą, dirbs tokį darbą, kokį norės. Negalia nėra nuosprendis.

- Gyvybiškai svarbaus vaisto kompensacijos procesas truko mėnesius, o net kai derybos dėl genų terapijos buvo sėkmingos, SAM paskelbus, kad vaistus Milana gaus jau po dviejų savaičių, laukti prireikė dar beveik du mėnesius...

- Ir taip būna visada. Taip, kai buvo paskelbta viešai apie tas dvi savaites, turėjome su ministerijos atstovais nemalonų pokalbį. Nes buvo labai aišku, kad tai negali įvykti taip greitai.

Sakyčiau, kad pats procesas yra ydingas, nes sprendimų pradedame ieškoti tik kai atsiranda toks vaikas. Viskas turėtų būti išspręsta dar iki vaiko gimimo. Štai jeigu dabar yra tvarka, kad tikriname naujagimius dėl šios ligos, turėtume būti sutarę, kokį gydymą jie iš karto gauna. Be kažkokio individualaus prašymo.

Dėjome daug vilčių, kad kai vyks derybos su vaistų gamintojais dėl Milanos, kad atsiras kriterijai ir kitiems vaikams dėl genų terapijos. Bet taip neįvyko, sprendimas buvo priimtas tik dėl vieno konkretaus vaiko. Situacija liko tokia pati - jeigu gimtų vaikas, kuris atitinka vaisto indikacijas, procesas vėl turėtų vykti iš naujo.

- Pirmą kartą dėl genų terapijos kompensavimo Milanai kreipėtės 2022 m. sausį. Vaistą Milana gavo po daugiau kaip metų. Kas laukia kitų vaikų su šia diagnoze?

- Yra pasaulyje šalių, kur tokiems vaikams iš karto skiriamos injekcijos į stuburą. Bet vis tiek stengiamasi, kad vaikai kuo greičiau gautų genų terapiją. Kuo mažesnis vaikas, tuo mažesnės dozės reikia, tuo mažesnė yra šalutinių reakcijų rizika. Taip užbėgama už akių komplikacijoms, kurios gali vystytis, tokioms kaip rijimo ar kvėpavimo sutrikimai.

Ne visiems tinka genų terapija, tuomet gydymas taikomas injekcijos. Bet genų terapija yra racionaliausias gydymas. Tai yra vienkartinis gydymas. O kompensuojamas injekcijas į stuburą reikia leisti visą gyvenimą tris kartus per metus. Pirmais metais leidžiama netgi daugiau, šešios dozės.

- Kodėl genų terapijos gydymas toks brangus?

- Paties preparato gamyba yra sudėtinga, yra daug investuota į ikiklinikinius ir klinikinius tyrimus. Taip pat yra labai maža žmonių grupė, kuriai tas vaistas būtų reikalingas. Prieš kelis metus, kai buvo pradėtos kompensuoti nusinerseno injekcijos, buvo lūkesčių, kad tai atpigins genų terapiją. Bet kol kas nepanašu, kad tai nutiks. Matome, kad naujai registruojamos genų terapijos kitoms ligoms gydyti jau kainuoja dar daugiau. Matyt, turėtų visiškai keistis gamybos technologija, kad būtų galima tikėtis kitokios kainos.

Bet, jeigu skaičiuotume nusinerseno injekcijas, kurios leidžiamos į stuburą visą gyvenimą, labiau apsimoka vienkartinė genų terapijos infuzija. Viena injekcija kainuoja apie 50-90 tūkst. eurų. Vien per pirmuosius metus jos valstybei atsieina apie pusę milijono. Bet juk čia neskaičiuojame, kiek tokiam vaikui reikia papildomų priemonių, kiek kainuoja jo nuolatinis gydymas ligoninėje, kitos išlaidos.

- Tiesa, kad kitose valstybėse genų terapija yra kompensuojama?

- Taip, didžioji Europos dalis turi savo sprendimus pagal galimybes: iki kokio amžiaus vaikams kompensuojamas gydymas ar kokio sunkumo būklėje esant. JAV, kiek žinau, 90 proc. naujagimių, kuriems diagnozuojama ši liga, gydo genų terapija. Turtingos šalys apskaičiavo, kad tai labiau apsimoka, nei visą gyvenimą besitęsiantis nuolatinis gydymas.

Suprantu, kad kai kurioms šalims tai per brangu, bet tada nereikia vilkinti laiko, privalu greitai ir aiškiai šeimai pasakyti neigiamą atsakymą, kad jie galėtų ieškoti kitų galimybių.

Tai ir yra skaudžiausia: kai diagnozė nustatoma kūdikiams, o negaunamas greitas atsakymas. Geriausia būtų žinoti, kaip viskas veiks dar iki vaiko gimimo. O dabar vaikelis gimsta, diagnozuojame ligą ir prasideda laiko vilkinimas dėl gydymo. Ne visiems tiks genų terapija, bet tiems, kuriems ji tinka, tai būtų geriausias sprendimas.

Suprantama, jog atsakymas gali būti neigiamas, bet nesu tikra, kad jis gali būti motyvuojamas tuo, kad nesame suplanavę pinigų. Mes gi žinome, kiek maždaug tokių vaikų gims. Jeigu skyrėme pinigus diagnozės nustatymui, tiriame, bet paskui negalime pasiūlyti optimalaus gydymo sprendimo, tai jau yra nusikaltimas.

Patiko straipsnis? Leisk mums apie tai sužinoti. Nepamiršk pasidalinti Facebook!
L
38
F
Parašykite savo komentarą:
 
Komentuoti
Skaityti komentarus (35)
Respublika.lt pasilieka teisę pašalinti nekultūringus, keiksmažodžiais pagardintus, su tema nesusijusius, kito asmens vardu pasirašytus, įstatymus pažeidžiančius, šlamštą reklamuojančius ar nusikalsti kurstančius komentarus. Jei kurstysite smurtą, rasinę, tautinę, religinę ar kitokio pobūdžio neapykantą, žvirbliu išskridę jūsų žodžiai grįždami gali virsti toną sveriančiu jaučiu - specialiosioms Lietuvos tarnyboms pareikalavus suteiksime jūsų duomenis.

Dienos klausimas

Kiek kiaušinių suvalgote per Velykas?

balsuoti rezultatai

Apklausa

Kokia kalba bendraujančių žmonių padaugėjo jūsų gyvenamojoje aplinkoje?

balsuoti rezultatai

Respublika
rekomenduoja

Labiausiai
skaitomi

Daugiausiai komentuoti

Orų prognozė

Šiandien Rytoj Poryt

+5 +11 C

+6 +11 C

+7 +12 C

+9 +13 C

+12 +19 C

+18 +20 C

0-7 m/s

0-6 m/s

0-5 m/s